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Nome Descrizione
Orphacol

Orphacol è un medicinale contenente acido colico, una sostanza presente nella bile utilizzata per digerire i grassi. Orphacol è indicato per il trattamento di adulti e bambini a partire da un mese di età che non sono in grado di produrre la bile a causa di un’anomalia genetica. È usato in pazienti che non possiedono un sufficiente quantitativo di due enzimi epatici specifici (3β-idrossi-Δ5-C27-steroide ossidoriduttasi o 3-oxo-Δ4-steroide-5β-riduttasi). Questo deficit compromette la capacità del fegato di produrre un quantitativo sufficiente dei principali componenti della bile, i cosiddetti acidi biliari primari, come l’acido colico. Quando c’è un’insufficienza di tali acidi biliari primari, l’organismo produce acidi biliari anomali che possono danneggiare il fegato, generando una grave insufficienza epatica.

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